Eksperimentalna genska terapija upočasnjuje napredovanje Huntingtonove bolezni, kažejo raziskave
25. sep 6:14
Farmacevtska družba uniQure je objavila, da je eksperimentalna genska terapija v klinični študiji faze 1/2 upočasnila napredovanje Huntingtonove bolezni. Raziskovalci v Združenem kraljestvu so s prelomno gensko terapijo prvič upočasnili napredovanje te usodne nevrološke bolezni. V zgodnji fazi kliničnih preskušanj na University College London (UCL) so pri nekaterih bolnikih opazili upočasnitev. UniQure načrtuje, da bo podatke za odobritev predložil ameriški agenciji FDA leta 2026.