APDEJT.si

Evropska agencija za zdravila (EMA) je zavrnila odobritev genske terapije Elevidys proizvajalca Roche za zdravljenje Duchenneove mišične distrofije. Odločitev sledi ustavitvi podobne terapije v ZDA, ki jo je razvilo podjetje Sarepta, po treh smrtnih žrtvah. Ta dogodek poudarja izzive pri razvoju in uporabi novih genskih terapij ter njihove varnostne vidike, ki so pod drobnogledom tudi v Evropi.

Trije smrtni primeri, povezani z genterapijo ameriškega biotehnološkega podjetja Sarepta, so povzročili velik udarec za to potencialno revolucionarno metodo zdravljenja dednih bolezni. Čeprav so genterapije po vsem svetu predmet velikih upanj, so trenutno izpostavljene visokemu tveganju zaradi teh tragičnih dogodkov.